Niemann-Pick C1 Tipi (NPC1) Hastalığı Nörolojik Klinik Tablosu Gösteren Gönüllüler ile Yürütülen Faz 2 Prospektif, Rasgele Seçilmiş, Çift Kör, Sham Kontrollü VTS-270 (Hidroksipropil-Betasiklodekstrin) Çalışması